近年来，类器官领域发展迅速，其中类器官芯片技术（Organoids-on-Chips）也进展飞快。近日，类器官芯片在临床前研究的应用已经达到了一个新的里程碑：美国FDA首次完全基于在类器官芯片研究中获得的临床前疗效数据，与已有的安全性数据相结合，批准一款在研疗法进入临床试验。这一批准没有使用传统动物实验提供的疗效数据。这一决定不但体现了药物开发商对类器官芯片研究提供的数据的信心，也表现了FDA对类器官芯片研究可信度的认可。这一突破有可能为上千种没有动物模型的疾病提供支持临床研究的新渠道。

这项类器官芯片的研究由Hesperos公司和赛诺菲（Sanofi）合作进行。慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）和多灶性运动神经病（MMN）是两种罕见的自身免疫性脱髓鞘神经疾病。Hesperos公司科学家利用人类诱导多能干细胞（iPSC）分化形成的运动神经元和人类施万细胞（Schwann cell）构建了这两种疾病的类器官芯片模型。

在这些疾病中，自身抗体会破坏神经细胞并减慢从大脑到肌肉的信息传递，会造成肌无力症状。研究人员利用类器官芯片模型重现了自身抗体对髓鞘的攻击，使神经电信号的传导速度下降。在此体外仿生的类器官芯片病理模型上给予赛诺菲开发的靶向补体系统的抗体TNT-005，结果表明，TNT005可以恢复其神经功能。

这些数据为赛诺菲使用靶向补体C1s蛋白的获批疗法sutimlimab治疗这两种脱髓鞘疾病奠定了基础。Sutimlimab已经获FDA批准上市，用于治疗冷凝集素病患者。赛诺菲将sutimlimab在治疗冷凝集素病患者时获得的安全性数据，与利用类器官芯片获得的疗效数据结合，向FDA递交了治疗新适应症的IND申请。这项临床试验已经获得FDA许可，并已启动患者招募。

全球存在 7,000 多种罕见疾病，但由于缺乏动物模型，目前正在积极研究的只有约 400 种。类器官芯片的出现有望取代临床前动物模型，就能够对已拥有临床安全数据的“老药”进行评估，为支持新适应症提供疗效证据。

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北京大橡科技有限公司成立于2018年11月13日，是中国领先的研发和生产人体类器官芯片的高科技公司，并致力于推动和引领类器官芯片在新药研发、疾病建模和个体化精准医疗等领域的广泛应用。公司期望提供更精准、更高效、更经济的药物研发解决方案和创新、仿生的临床精准用药标准化平台，推动人类健康事业发展。